Diese nicht zu verwendenden Restmengen machten 2018 im Durchschnitt einen Anteil von 3,1 Prozent des Gesamtumsatzes der AMNOG-bewerteten Rezeptur-Orphan-Drugs aus. Orphan-Drug-Arzneistoffe mit einem überdurchschnittlich hohen Verwurfsanteil bezogen auf ihren erzielten Nettoumsatz laut Daten nach § 84 SGB V im Jahr 2018 sind Decitabin, Inotuzumab ozogamicin, Patisiran, Brentuximab vedotin und Blinatumomab, die zum Großteil bei Krebserkrankungen zum Einsatz kommen.
Hersteller legen Packungsgrößen selbst fest
Orphan Drugs, die als parenterale Zubereitungen individuell nach Gewicht oder Körperoberfläche dosiert werden, sind häufig nur in einer oder zwei Wirkstärken bzw. Packungsgrößen auf dem Markt. Die Packungsgröße eines Arzneimittels wird bei der Zulassung vom pharmazeutischen Unternehmer selbst beantragt. Der verworfene Wirkstoff wird von der Krankenversicherung bezahlt ohne medizinisch notwendig zu sein oder seinen medizinischen Nutzen entfalten zu können. Je teurer der Wirkstoff, umso höher ist also die so verursachte Mehrbelastung für die GKV, die keinen patientenrelevanten Nutzen hat, sondern ausschließlich den Umsatz des pharmazeutischen Unternehmers steigert. Mehrkosten bei Orphan Drugs, die mit der Einführung von therapiegerechten Packungsgrößen vermieden werden könnten, sollten deshalb in Zukunft nicht mehr durch die GKV, sondern vom pharmazeutischen Unternehmer getragen werden. (bgo, kgu)