Arzneimittel gegen seltene Krankheiten („Orphan Drugs“) verursachen durch unpassende Packungsgrößen hohe Kosten. Der GKV-Spitzenverband fordert therapiegerechte Packungsgrößen auch für Orphan Drugs.
Orphan Drugs werden wie alle anderen neuen Arzneimittel einer Nutzenbewertung im Rahmen des AMNOG unterzogen. Solange der jeweilige Umsatz in zwölf Monaten 50 Mio. Euro nicht übersteigt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung per Gesetz als belegt. Dieser Umstand privilegiert die Mehrzahl der Orphan Drugs in den Erstattungsbetragsverhandlungen. Der Anteil von Orphan Drug-Arzneimitteln im Bereich der AMNOG-Arzneimittel ist von 18 Prozent im Jahr 2013 auf 29 Prozent im Jahr 2018 gestiegen (Quelle: eigene Auswertung anhand der Handelsnamen).
Orphan Drugs werden oft erst als Rezeptur in der Apotheke hergestellt. Dabei lösen unpassende Packungsgrößen bei kurzer Haltbarkeit zusätzliche vermeidbare Kosten aus: Enthält eine Packung nämlich mehr Wirkstoff, als die Patientin bzw. der Patient benötigt, bleibt eine Restmenge im Behältnis, die verworfen, also entsorgt, werden muss. Unter den AMNOG-bewerteten Orphan Drugs, die für einzelne Patientinnen und Patienten individuell zubereitet werden, lösten diese sogenannte Verwürfe im Jahr 2018 Kosten von fast 10 Mio. Euro (Apothekeneinkaufspreis ohne Mehrwertsteuer, abzüglich Herstellerabschläge) aus.
Diese nicht zu verwendenden Restmengen machten 2018 im Durchschnitt einen Anteil von 3,1 Prozent des Gesamtumsatzes der AMNOG-bewerteten Rezeptur-Orphan-Drugs aus. Orphan-Drug-Arzneistoffe mit einem überdurchschnittlich hohen Verwurfsanteil bezogen auf ihren erzielten Nettoumsatz laut Daten nach § 84 SGB V im Jahr 2018 sind Decitabin, Inotuzumab ozogamicin, Patisiran, Brentuximab vedotin und Blinatumomab, die zum Großteil bei Krebserkrankungen zum Einsatz kommen.
Orphan Drugs, die als parenterale Zubereitungen individuell nach Gewicht oder Körperoberfläche dosiert werden, sind häufig nur in einer oder zwei Wirkstärken bzw. Packungsgrößen auf dem Markt. Die Packungsgröße eines Arzneimittels wird bei der Zulassung vom pharmazeutischen Unternehmer selbst beantragt. Der verworfene Wirkstoff wird von der Krankenversicherung bezahlt ohne medizinisch notwendig zu sein oder seinen medizinischen Nutzen entfalten zu können. Je teurer der Wirkstoff, umso höher ist also die so verursachte Mehrbelastung für die GKV, die keinen patientenrelevanten Nutzen hat, sondern ausschließlich den Umsatz des pharmazeutischen Unternehmers steigert. Mehrkosten bei Orphan Drugs, die mit der Einführung von therapiegerechten Packungsgrößen vermieden werden könnten, sollten deshalb in Zukunft nicht mehr durch die GKV, sondern vom pharmazeutischen Unternehmer getragen werden. (bgo, kgu)
